Un niño ha fallecido debido a un paro cardíaco tras recibir una terapia genética experimental de Pfizer. El laboratorio confirmó el suceso durante un ensayo de fase intermedia para la distrofia de Duchenne (DMD), una enfermedad genética que causa un deterioro muscular progresivo, principalmente en niños.
El evento adverso grave ocurrió en el contexto del estudio DAYLIGHT de fase 2, que investiga la seguridad y eficacia del fordadistrogene movaparvovec en niños de entre 2 y 3 años. Según Pfizer, este trastorno afecta aproximadamente a uno de cada 3,500 nacimientos masculinos a nivel mundial, siendo una condición que debilita progresivamente los músculos debido a la falta de la proteína distrofina.
El tratamiento con la terapia génica se administró a principios de 2023, y el fallecimiento fue reportado en una carta dirigida a la comunidad DMD por un grupo activista. La compañía, en colaboración con un comité externo independiente de monitoreo de datos, está revisando el caso para determinar la causa potencial de la muerte del menor.
Pfizer ha asegurado que seguirá monitorizando a todos los participantes del estudio durante cinco años después de la administración del tratamiento, con el ensayo programado para continuar hasta principios de 2029. La empresa aún no ha emitido una confirmación oficial sobre la carta comunitaria que se ha atribuido a ellos.
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